Proces rozhodování o úhradě léčiv na vzácná onemocnění

---

Vzácná onemocnění jsou život ohrožující nebo závažná chronická onemocnění, jež postihují 5 osob z 10.000 či méně. V současnosti je známo okolo 8 000 těchto onemocnění a potýká se s nimi zhruba 7 % populace.

Proces rozhodování o úhradě léčiv na vzácná onemocnění má dvě fáze, první je vedena Státním ústavem pro kontrolu léčiv (SÚKL) a druhá Ministerstvem zdravotnictví (MZ).

1. Řízení před SÚKL

Řízení se zahajuje na žádost zdravotní pojišťovny nebo držitele rozhodnutí o registraci léčivého přípravku. Jakmile žádost dojde na SÚKL, je zahájeno správní řízení.

Účastníky správního řízení jsou:

• zdravotní pojišťovny,
• držitel rozhodnutí o registraci léčivého přípravku,
• odborná společnost sdružující odborníky zabývající se léčbou daného vzácného onemocnění,
• pacientské organizace sdružující pacienty s onemocněním, jejichž léčba může být posuzovaným léčivem ovlivněna.

Účastníci řízení mají možnost ve lhůtě 30 dnů od zahájení řízení navrhovat důkazy a činit jiná podání. Zástupci pacientských organizací (zapsaných na Seznamu pacientských organizací) tak mohou svá stanoviska opřít především o zkušenosti členů, jež zastupují, a reálné předpoklady, zda vůbec a do jaké míry by daný léčivý prostředek přispěl ke zkvalitnění jejich života.

SÚKL následně vydá do 110 dnů od zahájení řízení hodnotící zprávu, ve které shrne dostupné poznatky:

• o účinnosti a bezpečnosti posuzovaného léčivého přípravku,
• o vzácném onemocnění, k jehož léčbě je posuzovaný léčivý přípravek určen,
• o dosavadním způsobu léčby daného vzácného onemocnění,
• o dopadech léčby posuzovaným přípravkem na kvalitu života pacientů,
• o dopadech na systémy zdravotního pojištění a sociálního zabezpečení.

V hodnotící zprávě dále SÚKL navrhne maximální výši ceny léčivého příspěvku, výši úhrady ze zdravotního pojištění a podmínky úhrady.

 Účastníci mají právo se k hodnotící zprávě ve lhůtě 15 dnů vyjádřit. SÚKL může hodnotící zprávu dle podaných vyjádření upravit. Následně hodnotící zprávu postoupí Ministerstvu zdravotnictví, čímž končí první část procesu.

 

2. Řízení na Ministerstvu zdravotnictví

Úkolem ministerstva je posoudit hodnotící zprávu a vydat závazné stanovisko, kterým je SÚKL povinen se řídit. Za tímto účelem je na Ministerstvu zdravotnictví zřízen Poradní orgán pro úhradu léčiv určených k léčbě vzácných onemocnění (Poradní orgán).

Členy Poradního orgánu jmenuje a odvolává ministr zdravotnictví. Poradní orgán je koncipován tak, aby v něm byly zastoupeny zájmy všech dotčených osob a subjektů.

Poradní orgán tvoří:

• zástupci státu (např. zaměstnanci Ministerstva zdravotnictví či Ministerstva práce a sociálních věcí),
• zástupci zdravotních pojišťoven,
• zástupci odborných společností (tyto zástupce navrhuje Česká lékařská společnost Jana Evangelisty Purkyně),
• zástupci pacientských organizací.

Zájemci o nominaci do Poradního orgánu musí být zapsáni v Seznamu pacientských organizací. Po tomto zapsání je možné kontaktovat Oddělení podpory práv pacientů (propacienty@mzcr.cz), nominaci dále schvaluje Pacientská rada ministra zdravotnictví po konzultaci s Českou asociací pro vzácná onemocnění.

Z členů Poradního orgánu je na konkrétní jednání pozváno vždy 8 osob (2 zástupci státu, 2 zástupci zdravotních pojišťoven, 2 zástupci odborných společností a 2 zástupci pacientských organizací). Dbá se přitom na předcházení možného střetu zájmů. K projednání hodnotící zprávy o konkrétním léčivu tak nebudou např. pozváni ti zástupci odborných společností, kteří se zároveň podíleli na jeho vývoji nebo ti zástupci pacientů s onemocněním, pro které je léčivý přípravek určen. Smyslem je objektivní posouzení hodnotící zprávy.

Pozvaní členové Poradního orgánu na jednání diskutují o ceně léčivého přípravku, výši jeho úhrady a podmínkách úhrady, tak jak je uvedl SÚKL v hodnotící zprávě. Následně hlasují, zda

1. vyslovit souhlas se stanovením úhrady z prostředků zdravotního pojištění ve výši a za podmínek uvedených v hodnotící zprávě
2. stanovit úhradu v jiné výši nebo za jiných podmínek
3. vyslovit nesouhlas se stanovením úhrady ze zdravotního pojištění

Dle výsledku hlasování vyhotoví Ministerstvo zdravotnictví závazné stanovisko pro SÚKL.

Pokud je závazné stanovisko kladné, je daný léčivý přípravek zařazen mezi hrazené z veřejného zdravotního pojištění za podmínek stanovených v hodnotící zprávě.

Pokud je závazné stanovisko záporné, SÚKL rozhodne, že posuzovaný léčivý přípravek nebude hrazen ze zdravotního pojištění.

Pokud závazné stanovisko stanoví, že léčivý přípravek by měl být hrazen v jiné výši či za jiných podmínek, obrátí se SÚKL na žadatele (pojišťovnu nebo držitele rozhodnutí o registraci léčivého přípravku), zda s nově stanovenými podmínkami souhlasí. Pokud vysloví souhlas, bude léčivý příspěvek hrazen dle takto nově stanovených podmínek. Pokud souhlasit nebude, léčivý přípravek nebude hrazen ze zdravotního pojištění.

Zapojení pacientských organizací

Zástupci pacientských organizací jsou tak zapojeni v obou fázích.

Té první se účastní pacientské organizace, které zastupují pacienty, jež se hodnocený léčivý přípravek přímo týká (mají tedy onemocnění, k jehož léčbě je přípravek určen). Mohou tak být zohledněny jejich jedinečné zkušenosti a potřeby.

V druhé fázi naopak vystupují zástupci pacientů, jichž se projednávaný léčivý přípravek netýká. Má tak být zajištěno, že konečné rozhodnutí bude založeno na objektivním posouzení.